Pronuncia: (koh-SEL-yoo-goh)
Cos’è Koselugo?
Oggi, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Koselugo (selumetinib) per il trattamento di pazienti pediatrici, di età pari o superiore a 2 anni, con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), una malattia genetica del sistema nervoso che causa la crescita di tumori sui nervi.
Koselugo è la chemioterapia?
È importante riconoscere che KOSELUGO TM non funziona per tutti ed è un farmaco di tipo chemioterapico che ha molti effetti avversi associati che richiedono appuntamenti regolari per il monitoraggio (inclusa la sorveglianza del cuore, degli occhi e del sangue).
Quando sarà disponibile Koselugo?
Koselugo (selumetinib) è stato approvato per il trattamento di pazienti pediatrici, di età pari o superiore a 2 anni, con NF1 da: The Food and Drugs Administration (FDA), USA il 10 aprile 2020.
Come posso ordinare Koselugo?
KOSELUGO™ (selumetinib) è disponibile per l’acquisto presso questi distributori specializzati autorizzati:
AMERISOURCEBERGEN. ASD Sanità.
CARDINAL HEALTH SPECIALITÀ DISTRIBUZIONE. p: 1-855-740-1871 | f: 1-888-345-4916.
CURASCRITTO SD. p: 1-877-599-7748 | f: 1-800-862-6208.
SPECIALITÀ MCKESSON. McKesson specialità sanitaria.
ONCO360.
Quanto è efficace Koselugo?
Koselugo ha dimostrato di ridurre le dimensioni dei neurofibromi plessiformi (PN). * *Il 66% dei pazienti ha visto una riduzione del 20% o più delle dimensioni dei propri neurofibromi plessiformi, confermata dalla risonanza magnetica 3D.
Chi produce Koselugo?
Koselugo® (selumetinib) è il primo farmaco approvato dalla FDA indicato per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 (NFI), una condizione genetica rara e incurabile, sviluppato e commercializzato a livello globale da AstraZeneca e Merck (MSD) nell’ambito di un accordo di licenza.
Quanto costa Selumetinib?
Il prezzo di listino di Koselugo sarà di $ 12.500 al mese per un paziente medio, anche se le dosi variano in base al peso, ha detto a BioPharma Dive un portavoce di AstraZeneca.
I neurofibromi sono dolorosi?
I neurofibromi appaiono come uno o più noduli sopra o sotto la pelle. Possono essere dolorose o pruriginose, ma molte non causano alcun sintomo. I neurofibromi che crescono in profondità nel corpo possono causare dolore, intorpidimento, formicolio o debolezza se premono sui nervi. È più probabile che questo sia associato a NF1 rispetto ai neurofibromi sporadici.
Koselugo è un farmaco orfano?
Koselugo ha ricevuto la designazione di terapia innovativa della FDA degli Stati Uniti nell’aprile 2019, la designazione di malattia pediatrica rara nel dicembre 2019 e la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti nel febbraio 2018.
Cos’è un plessiforme?
Ascolta la pronuncia. (PLEK-sih-forma NOOR-oh-fy-BROH-muh) Un tumore che si forma nel tessuto che ricopre e protegge i nervi.
Gli adulti possono assumere Selumetinib?
Selumetinib mostra benefici clinici nei pazienti adulti con neurofibromi plessiformi associati a neurofibromatosi di tipo 1.
Come fermare la crescita dei neurofibromi?
Non esiste un farmaco che possa impedire la crescita dei neurofibromi. E non c’è niente che tu possa fare per far sviluppare più neurofibromi. I neurofibromi spesso compaiono o crescono di dimensioni durante i periodi di cambiamenti ormonali come la pubertà (che non puoi evitare) e la gravidanza.
Come inizia un neurofibroma?
La neurofibromatosi è causata da difetti genetici (mutazioni) che vengono trasmessi da un genitore o si verificano spontaneamente al momento del concepimento. I geni specifici coinvolti dipendono dal tipo di neurofibromatosi: NF1. Il gene NF1 si trova sul cromosoma 17.
La neurofibromatosi è una disabilità?
Sebbene la neurofibromatosi sia una condizione grave, la Social Security Administration (SSA) non elenca specificamente il disturbo come disabilità. Ma i sintomi che accompagnano la condizione possono essere rivisti per i benefici.
Selumetinib è disponibile nel Regno Unito?
Nel Regno Unito, Selumetinib è attualmente disponibile per bambini e adulti su base compassionevole solo attraverso i centri nazionali di Londra e Manchester.
Cos’è NF1 con PN?
I neurofibromi plessiformi (PN) sono una complicanza comune e debilitante della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Questi tumori benigni della guaina nervosa causano una significativa morbilità attraverso la deturpazione e la compressione delle strutture vitali.
Chi ha sviluppato Selumetinib?
Selumetinib (KOSELUGOTM; AZD6244, ARRY-142886) è un inibitore della protein chinasi 1 e 2 (MEK1/2) attivato dal mitogeno sviluppato da AstraZeneca per il trattamento dei tumori associati alla neurofibromatosi e a vari tumori.
Quando si usa Lokelma?
Lokelma è usato per trattare l’iperkaliemia (alti livelli di potassio nel sangue) negli adulti. Lokelma agisce direttamente nell’intestino e non viene assorbito nel flusso sanguigno. Lokelma può anche essere utilizzato per scopi non elencati in questa guida ai farmaci.
Selumetinib è approvato dalla FDA?
Il 10 aprile 2020, la FDA ha approvato selumetinib (KOSELUGO, AstraZeneca) per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 che presentano neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili.
Che aspetto ha il neurofibroma?
Un neurofibroma è un tumore che cresce lungo un nervo in qualsiasi parte del corpo. Di solito sembrano piccole palline di gomma sotto la pelle, oppure possono sporgere dalla pelle. Di solito sono benigni (non cancerosi) e il più delle volte compaiono durante la pubertà e l’età adulta.
Un neurofibroma può scoppiare?
Poiché il neurofibroma è altamente vascolare, la rottura del vaso può verificarsi spontaneamente o con traumi banali.
Come si controlla il neurofibroma?
Non esiste alcun trattamento o cura noto per la neurofibromatosi o la schwannomatosi. I farmaci possono essere prescritti per aiutare con il dolore. In alcuni casi, le escrescenze possono essere rimosse chirurgicamente o ridotte con la radioterapia.
A cosa serve Selumetinib?
Selumetinib è usato per trattare la neurofibromatosi di tipo 1 (NF1; un disturbo del sistema nervoso che causa la crescita di tumori sui nervi) nei bambini di età pari o superiore a 2 anni che hanno neurofibromi plessiformi (PN; tumori molli) che non possono essere completamente rimossi chirurgicamente.
Cos’è Mirdametinib?
Mirdametinib (PD-0325901) è un inibitore a piccola molecola altamente selettivo somministrato per via orale delle chinasi a doppia specificità, MEK1 e MEK2 (MAPK/ERK Kinase) che previene la fosforilazione e la successiva attivazione della protein chinasi attivata dal mitogeno (MAPK).